日本新薬は、2020年5月12日、核酸医薬品「ビルトラルセン」のグローバル第3相臨床試験で日本で最初の患者登録を行ったと発表した。臨床試験は、エクソン53スキッピングにより治療効果が期待できる歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児に対する、ランダム化・二重盲検・プラセボ対照の比較試験で、ビルトラルセンの有効性と安全性を検証する。

ビルトラルセンは、2020年3月に日本で製造販売承認を取得。米国では、FDAに新薬申請を行い、優先審査品目に指定され、2020年第3四半期に回答を得る見通し。

日本新薬の株価は350円高の7550円で推移している。